Millionen Deutsche leiden an „seltenen Krankheiten“. Beispiele sind schwerste Hauterkrankungen, Muskeldystrophien und neurologische Krankheiten. Da die Pharmaindustrie an Medikamenten für wenige Betroffene kaum verdient, werden diese Krankheiten auch kaum erforscht. Netzwerke, Selbsthilfegruppen und auch das Bundesforschungsministerium bemühen sich daher seit Jahren um ein besseres Verständnis dieser Erkrankungen und eine Optimierung der Patientenversorgung